14.9 C
Bruxelles
mardi, juin 25, 2024
AccueilArabبـالعربي-en-arabeعلاج جديد للعمى الوراثي ممكن باستخدام الجسيمات النانوية و mRNA

علاج جديد للعمى الوراثي ممكن باستخدام الجسيمات النانوية و mRNA

Publié le


دخول الجسيمات النانوية إلى الشبكية العصبية. الائتمان: الصورة مقدمة من Gaurav Sahay ، كلية الصيدلة بجامعة ولاية أوهايو

أظهر علماء من كلية الصيدلة بجامعة ولاية أوريغون في نماذج حيوانية إمكانية استخدام الجسيمات النانوية الدهنية والرسول. RNA، التكنولوجيا التي تقوم عليها كوفيد -19 لقاحات لعلاج العمى المرتبط بحالة وراثية نادرة.

طور الباحثون جسيمات نانوية قادرة على اختراق الشبكية العصبية وتوصيل الرنا المرسال إلى الخلايا المستقبلة للضوء التي تجعل وظيفتها المناسبة الرؤية ممكنة.

نُشرت الدراسة اليوم (11 يناير 2023) في المجلة تقدم العلم. كان بقيادة الأستاذ المساعد في العلوم الصيدلانية في جامعة ولاية أوريغون ، غوراف ساهي ، وطالب الدكتوراه في ولاية أوريغون ماركو هيريرا باريرا ، وأستاذ مساعد في طب العيون بجامعة أوريغون للصحة والعلوم ريني ريالز.

تغلب العلماء على ما كان يمثل القيد الرئيسي لاستخدام الجسيمات النانوية الدهنية ، أو LNPs ، لنقل المواد الجينية لغرض علاج الرؤية – وصولها إلى مؤخرة العين ، حيث توجد شبكية العين.

الدهون هي أحماض دهنية ومركبات عضوية مماثلة بما في ذلك العديد من الزيوت الطبيعية والشموع. الجسيمات النانوية عبارة عن قطع صغيرة من المواد يتراوح حجمها من واحد إلى 100 جزء من المليار من المتر. يسلم Messenger RNA تعليمات للخلايا لصنع بروتين معين.

مع لقاحات الفيروس التاجي ، يرشد الرنا المرسال الذي يحمله LNPs الخلايا إلى صنع قطعة غير ضارة من بروتين ارتفاع الفيروس ، مما يؤدي إلى استجابة مناعية من الجسم. كعلاج لضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية الموروث ، أو IRD ، فإن mRNA سيوجه الخلايا المستقبلة للضوء – المعيبة بسبب طفرة جينية – لتصنيع البروتينات اللازمة للبصر.

يشمل IRD مجموعة من الاضطرابات متفاوتة الخطورة والانتشار التي تؤثر على واحد من كل بضعة آلاف من الناس في جميع أنحاء العالم.

أظهر العلماء ، في بحث شمل الفئران والرئيسيات غير البشرية ، أن LNPs المجهزة بالببتيدات كانت قادرة على المرور عبر حواجز في العين والوصول إلى الشبكية العصبية – حيث يتحول الضوء إلى إشارات كهربائية يحولها الدماغ إلى صور.

قال ساهي: « حددنا مجموعة جديدة من الببتيدات التي يمكن أن تصل إلى مؤخرة العين ». « لقد استخدمنا هذه الببتيدات لتعمل كرموز بريدية لتوصيل الجسيمات النانوية التي تحمل مواد وراثية إلى العنوان المقصود داخل العين. »

أضافت هيريرا باريرا: « يمكن استخدام الببتيدات التي اكتشفناها لاستهداف الروابط المرتبطة مباشرة بإسكات الحمض النووي الريبي ، أو الجزيئات الصغيرة للعلاج أو كمساسات تصوير ».

تلقى Sahay و Ryals منحة قدرها 3.2 مليون دولار من المعهد الوطني للعيون لمواصلة دراسة وعد الجسيمات النانوية الدهنية في علاج العمى الوراثي. سيقودون البحث في استخدام LNPs لتقديم أداة تعديل الجينات التي يمكن أن تحذف الجينات السيئة في الخلايا المستقبلة للضوء واستبدالها بجينات تعمل بشكل صحيح.

يهدف البحث إلى تطوير حلول للقيود المرتبطة بالوسائل الأولية الحالية لإيصال تحرير الجينات: نوع من الفيروسات يعرف باسم الفيروس المرتبط بالغدة ، أو AAV.

قال ساهي: « تمتلك AAV سعة تغليف محدودة مقارنة بـ LNPs ويمكن أن تحفز استجابة الجهاز المناعي ». « كما أنه لا يعمل بشكل خيالي في الاستمرار في التعبير عن الإنزيمات التي تستخدمها أداة التحرير كمقص جزيئي لعمل شقوق في الحمض النووي ليتم تحريرها. نأمل في استخدام ما تعلمناه حتى الآن عن LNPs لتطوير نظام محسن لإيصال محرر الجينات « .

المرجع: « الجسيمات النانوية الدهنية الموجهة بالببتيد تنقل الرنا المرسال إلى الشبكية العصبية للقوارض والرئيسيات غير البشرية » 11 كانون الثاني (يناير) 2023 ، تقدم العلم.
DOI: 10.1126 / sciadv.add4623

تم تمويل دراسة LNP الموجهة بالببتيد من قبل المعاهد الوطنية للصحة. كما شارك في البحث الخاص بولاية أوريغون أعضاء هيئة التدريس في كلية الصيدلة أوليه تاراتولا وكونروي صن ، وباحثا ما بعد الدكتوراه ميلان جوتام وموهيت جوبتا ، وطلاب الدكتوراه أنتوني جوزيك ومادلين لاندري ، ومساعد الباحث كريس أكوستا ، والطالب الجامعي نيك جاكومينو ، طالب الهندسة الحيوية في الكلية. من الهندسة الذي تخرج عام 2020.

Source link

Publicité
spot_img

Autres articles

Secteur des soins de santé en crise : 1 membre du personnel soignant sur 4 envisage de quitter la profession

L’étude révèle le déséquilibre entre le manque de personnel infirmier et aide-soignant travaillant dans...

Rachat OLO 74 | News.belgium

Dans le cadre du programme de rachat prévu dans le plan de financement 2024,...

L’AFMPS publie son rapport annuel 2023 : tous nos chiffres, résultats et principaux projets

Une fois de plus, nous avons laissé nos experts expliquer les travaux qui les...

Ukraine : la Russie lance une attaque « massive » contre les infrastructures énergétiques

Les forces armées russes ont lancé vendredi soir une huitième attaque « massive »...

autres articles

جهود متجددة جارية لاتفاق التجارة الحرة بين الاتحاد الأوروبي والفلبين لتعزيز العلاقات الاستراتيجية

أعلن الاتحاد الأوروبي والفلبين عن خطط لاستئناف المفاوضات للتوصل إلى اتفاقية تجارة حرة طموحة...

البرلمان لتقييم مرشح المفوض البلغاري الجديد إليانا إيفانوفا

ستعقد لجان الصناعة والثقافة في البرلمان الأوروبي جلسة استماع مع إليانا إيفانوفا ، المفوضة...

أشياء ممتعة للقيام بها في بروكسل في الصيف: دليل موسمي

تتميز بروكسل ، عاصمة بلجيكا ، بالهندسة المعمارية الأخاذة والمأكولات اللذيذة والتاريخ الغني. ...