5.3 C
Bruxelles
mercredi, février 1, 2023
AccueilEMISSIONSبـالعربي-en-arabeعلاج جديد للعمى الوراثي ممكن باستخدام الجسيمات النانوية و mRNA

علاج جديد للعمى الوراثي ممكن باستخدام الجسيمات النانوية و mRNA

-


دخول الجسيمات النانوية إلى الشبكية العصبية. الائتمان: الصورة مقدمة من Gaurav Sahay ، كلية الصيدلة بجامعة ولاية أوهايو

أظهر علماء من كلية الصيدلة بجامعة ولاية أوريغون في نماذج حيوانية إمكانية استخدام الجسيمات النانوية الدهنية والرسول. RNA، التكنولوجيا التي تقوم عليها كوفيد -19 لقاحات لعلاج العمى المرتبط بحالة وراثية نادرة.

طور الباحثون جسيمات نانوية قادرة على اختراق الشبكية العصبية وتوصيل الرنا المرسال إلى الخلايا المستقبلة للضوء التي تجعل وظيفتها المناسبة الرؤية ممكنة.

نُشرت الدراسة اليوم (11 يناير 2023) في المجلة تقدم العلم. كان بقيادة الأستاذ المساعد في العلوم الصيدلانية في جامعة ولاية أوريغون ، غوراف ساهي ، وطالب الدكتوراه في ولاية أوريغون ماركو هيريرا باريرا ، وأستاذ مساعد في طب العيون بجامعة أوريغون للصحة والعلوم ريني ريالز.

تغلب العلماء على ما كان يمثل القيد الرئيسي لاستخدام الجسيمات النانوية الدهنية ، أو LNPs ، لنقل المواد الجينية لغرض علاج الرؤية – وصولها إلى مؤخرة العين ، حيث توجد شبكية العين.

الدهون هي أحماض دهنية ومركبات عضوية مماثلة بما في ذلك العديد من الزيوت الطبيعية والشموع. الجسيمات النانوية عبارة عن قطع صغيرة من المواد يتراوح حجمها من واحد إلى 100 جزء من المليار من المتر. يسلم Messenger RNA تعليمات للخلايا لصنع بروتين معين.

مع لقاحات الفيروس التاجي ، يرشد الرنا المرسال الذي يحمله LNPs الخلايا إلى صنع قطعة غير ضارة من بروتين ارتفاع الفيروس ، مما يؤدي إلى استجابة مناعية من الجسم. كعلاج لضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية الموروث ، أو IRD ، فإن mRNA سيوجه الخلايا المستقبلة للضوء – المعيبة بسبب طفرة جينية – لتصنيع البروتينات اللازمة للبصر.

يشمل IRD مجموعة من الاضطرابات متفاوتة الخطورة والانتشار التي تؤثر على واحد من كل بضعة آلاف من الناس في جميع أنحاء العالم.

أظهر العلماء ، في بحث شمل الفئران والرئيسيات غير البشرية ، أن LNPs المجهزة بالببتيدات كانت قادرة على المرور عبر حواجز في العين والوصول إلى الشبكية العصبية – حيث يتحول الضوء إلى إشارات كهربائية يحولها الدماغ إلى صور.

قال ساهي: « حددنا مجموعة جديدة من الببتيدات التي يمكن أن تصل إلى مؤخرة العين ». « لقد استخدمنا هذه الببتيدات لتعمل كرموز بريدية لتوصيل الجسيمات النانوية التي تحمل مواد وراثية إلى العنوان المقصود داخل العين. »

أضافت هيريرا باريرا: « يمكن استخدام الببتيدات التي اكتشفناها لاستهداف الروابط المرتبطة مباشرة بإسكات الحمض النووي الريبي ، أو الجزيئات الصغيرة للعلاج أو كمساسات تصوير ».

تلقى Sahay و Ryals منحة قدرها 3.2 مليون دولار من المعهد الوطني للعيون لمواصلة دراسة وعد الجسيمات النانوية الدهنية في علاج العمى الوراثي. سيقودون البحث في استخدام LNPs لتقديم أداة تعديل الجينات التي يمكن أن تحذف الجينات السيئة في الخلايا المستقبلة للضوء واستبدالها بجينات تعمل بشكل صحيح.

يهدف البحث إلى تطوير حلول للقيود المرتبطة بالوسائل الأولية الحالية لإيصال تحرير الجينات: نوع من الفيروسات يعرف باسم الفيروس المرتبط بالغدة ، أو AAV.

قال ساهي: « تمتلك AAV سعة تغليف محدودة مقارنة بـ LNPs ويمكن أن تحفز استجابة الجهاز المناعي ». « كما أنه لا يعمل بشكل خيالي في الاستمرار في التعبير عن الإنزيمات التي تستخدمها أداة التحرير كمقص جزيئي لعمل شقوق في الحمض النووي ليتم تحريرها. نأمل في استخدام ما تعلمناه حتى الآن عن LNPs لتطوير نظام محسن لإيصال محرر الجينات « .

المرجع: « الجسيمات النانوية الدهنية الموجهة بالببتيد تنقل الرنا المرسال إلى الشبكية العصبية للقوارض والرئيسيات غير البشرية » 11 كانون الثاني (يناير) 2023 ، تقدم العلم.
DOI: 10.1126 / sciadv.add4623

تم تمويل دراسة LNP الموجهة بالببتيد من قبل المعاهد الوطنية للصحة. كما شارك في البحث الخاص بولاية أوريغون أعضاء هيئة التدريس في كلية الصيدلة أوليه تاراتولا وكونروي صن ، وباحثا ما بعد الدكتوراه ميلان جوتام وموهيت جوبتا ، وطلاب الدكتوراه أنتوني جوزيك ومادلين لاندري ، ومساعد الباحث كريس أكوستا ، والطالب الجامعي نيك جاكومينو ، طالب الهندسة الحيوية في الكلية. من الهندسة الذي تخرج عام 2020.

Source link

LATEST POSTS

وجدت الدراسة أن التمرين يحد من إنتاج الأنسولين

الأنسولين هو هرمون ينتجه البنكرياس وينظم مستويات السكر في الدم في الجسم. تشير دراسة جديدة أجرتها جامعة Würzburg إلى أن التمرينات يمكن أن تحد...

يبدو أن الجرافين الموجود على الأسطح البلاتينية يتحدى قانون كولوم

والمثير للدهشة أن الاحتكاك بين طرف مجهر القوة الذرية والبنية الفوقية للمواريه يعتمد على السرعة التي يتحرك بها الطرف عبر السطح. الائتمان: قسم الفيزياء...

« الحلقة المفقودة » – ألقى الباحثون الضوء على أصل أشكال الحياة المعقدة

قدم التصوير المقطعي بالإلكترون بالتبريد نظرة ثاقبة على الهيكل الخلوي لعثماني أسكارد المستزرع حديثًا الموضح هنا. اللافت للنظر هي خيوط الهيكل الخلوي الأكتينية الواسعة...

Les plus populaires

spot_img

Archives

La transmission des gènes entre enfants et parents

Avec une précision absolue, personne ne peut répondre à la question de la couleur des yeux et du nez de la nouvelle personne, tout...

وجدت الدراسة أن التمرين يحد من إنتاج الأنسولين

الأنسولين هو هرمون ينتجه البنكرياس وينظم مستويات السكر في الدم في الجسم. تشير دراسة جديدة أجرتها جامعة Würzburg إلى أن التمرينات يمكن أن...

COVID-19 reste une menace sanitaire internationale

La décision de Tedros fait suite aux conseils offerts lors de la dernière réunion du Comité d’urgence contre les coronavirus vendredi dernier, qui s’est...